Terapia génica para la Ataxia de Friedreich.

Datos básicos

Código del Financiador:

PMPTA22/00207

Año Inicial:

2023

Año final:

2025

Objetivos del proyecto

La finalidad del proyecto es completar la fase pre-clínica de la terapia génica, con el producto clínico final FRATAXAV como paso previo a seleccionar el candidato clínico final con el que se realizará el desarrollo posterior. El objetivo será la identificación de pacientes con ataxia de Friedreich que sean candidatos para incluir en la futura fase clínica.