Actividad Investigadora
Diseño de nanodispensadores BIO-sintéticos como transportadores de terapias al citoplasma de motoneuronas
Datos básicos
- Código:
- INNVAL16/15
- Dotación:
- 15.000,00 €
- Año Inicial:
- 2017
- Año final:
- 2018
Objetivos del proyecto
La nanotecnología aplicada en salud ofrece posibilidades de diagnóstico y terapia muy novedosas. Por ejemplo, sirve para el desarrollo de terapias totalmente personalizadas diseñadas ad hoc para el tratamiento de enfermedades hasta la fecha incurables mediante las terapias tradicionales.1–3 En este sentido uno de los grandes retos de la medicina es el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas cuyos costes humanos y económicos hacen que el desarrollo de terapias específicas para su tratamiento sea un objetivo estratégico inaplazable. En la actualidad se conocen más de 100 de éstas, siendo el Alzheimer, el Parkinson, el Huntington y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) las más importantes por su frecuencia y/o gravedad. Hasta la fecha el objetivo terapéutico de estas enfermedades es prevenir o retrasar su aparición y alargar la calidad de vida de los pacientes y su supervivencia. En el mejor de los casos la terapia consigue convertirlas en enfermedades crónicas. Nuestro modelo de estudio será la ELA o Enfermedad de Lou Gehrig. Esta enfermedad tiene una prevalencia a nivel mundial del 0,003 % pero su coste a nivel humano es muy elevado puesto que afecta a individuos relativamente jóvenes y es mortal en pocos años. La ELA se caracteriza por una degeneración de las neuronas motoras gradual que culmina en la muerte.4 Este proyecto InnVAL se dedicará al diseño y testado en in vitro e in vivo de “misiles terapéuticos” basados en nanotecnología y biomimética para el tratamiento de esta enfermedad neurodegenerativa. Estas nanoestruturas consistirán en desarrollos de tipo BIO-sintético que, a modo de caballo de Troya, contactaran con receptores específicos neuronales, serán endocitados, transportados hasta el soma neuronal, donde tras escapar de las membrana endo-lisosomales finalmente liberarán su contenido a nivel citoplásmico.5 Para ello se diseñarán unos nano-dispositivos multiestruturados huecos similares a los que ya tenemos patentados,6 recubiertos de nanotubos de carbono (NTC) funcionalizados con proteínas de superficie del virus de la rabia. A modo de prueba de concepto se encapsularán en estas nanoestruturas colorantes fluorescentes (a modo de reporteros) y plásmidos cuya expresión iluminará las mitocondrias con GFP una vez liberado y expresado los genes introducidos.7 La salida del colorante y la iluminación de las mitocondrias nos servirán para determinar la efectividad del sistema caballo de Troya diseñado y así poder optimizar el diseño. En un futuro, estos nanodispensadores permitirán la administración simultánea de cientos (o miles) de moléculas de ADN junto con proteínas, fármacos, nanopartículas terapéuticas o conminaciones de cualquiera de estos para el desarrollo de terapias ad hoc, incluidas terapias hasta la fecha poco aplicables como el sistema CRISPR/Cas9 Nuestro grupo de investigación multidisciplinar lleva 7 años estudiando la funcionalización de NTC, su direccionamiento a nivel celular y tisular, y su empleo como nanodispensadores, y dispone de 2 patentes que avalan nuestra capacidad para llevar a cabo este estudio.6,8 Dado que uno de los objetivos prioritarios del IDIVAL es el diseño de terapias personalizadas, este proyecto ofrece una nueva línea de trabajo radicalmente novedosa y con unas expectativas de éxito muy razonables.
Unidades de investigación
Documentos
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